3月20日，相关机构发布了2019值得关注的药物预测报告。该报告预测，有7种新药可能在2019年上市，并且2023年销售额将突破10亿美元，成为范围内的新重磅产品。
upadacitinib 适应炎症：类风湿性关节炎
2019销售预测：0.53亿美元
去年，美国生物技术巨头艾伯维(abbvie)近日公布了新型抗炎药upadacitinib(abt-494)iii期临床研究select-compare的积极顶线数据。数据显示，该研究达到了全部主要终点和次要终点。安全性方面，该项研究中upadacitinib的安全性与之前报道的结果一致，未发现新的安全信号。
zolgensma 适应炎症：脊髓型肌萎缩
2019销售预测：4.49亿美元
诺华公司去年宣布，fda接受了该公司为zolgensma(onasemnogene abeparvovec-xxxx)递交的生物制剂许可申请(bla)，并且授予其优先审评资格。zolgensma是一种治疗1型脊髓性肌萎缩症(sma)的基因替代疗法，旨在解决1型sma的根本遗传原因。
zolgensma是一种基因疗法，它使用aav9病毒载体将健康的人类smn基因导入患者体内，让患者可以生成正常的smn蛋白，从而改善运动神经元功能和生存。zolgensma已经获得fda授予的突破性疗法认定，孤儿药资格和快速通道资格。
roxadustat 适应炎症：慢性肾透析贫血
2019销售预测：0.3亿美元
roxadustat由fibrogen发现并与安斯泰来合作开发，用于透析患者和非透析患者ckd相关贫血的潜在治疗。此外，fibrogen也正与阿斯利康合作，在美国、中国和其他市场开发roxadustat。该药是一种口服小分子低氧诱导因子脯氨酰羟化酶(hif-ph)抑制剂，可抑制低氧诱导因子(hif)的泛素化降解，帮助机体产生更多的红血球。
ultomiris 适应炎症：阵发性睡眠性血红蛋白尿
2019销售预测：1.70亿美元
“ultomiris的批准对pnh患者及其家属来说都是一个重大的好消息。”再生障碍性贫血和骨髓增生异常综合征(aamds)基金会执行官neil horikoshi说，“11年前上市的soliris(eculizumab，中文名：依库珠单抗)改变了pnh患者的生活，但每隔一周就要输液一次，仍给患者及其家属带来诸多不便。而ultomiris只需每隔8周给药一次，一年只用注射六七次，*地改善了患者的生活。”
skyrizi 适应炎症：银屑病
2019销售预测：1.32亿美元
美国生物技术巨头艾伯维(abbvie)早前宣布，欧洲药品管理局(ema)人用医药产品委员会(chmp)已发布积极审查意见，*批准skyrizi(risankizumab)用于适合系统治疗的中度至重度斑块型银屑病成人患者。用药方面，skyrizi在第0、4周分别用药一次，之后每3个月(12周)用药一次，剂量为150mg(2针75mg)，皮下注射。
ar-101 适应炎症：花生过敏
2019销售预测：0.35亿美元
aimmune制药是一家开发可能危及生命的食物过敏疗法的生物制药公司，aimmune在2018年于德国慕尼黑举行的过敏、哮喘和免疫学大会(eaaci)上报告了ar101治疗花生过敏的关键性iii期palisade临床试验的其他结果。aimmune先前在4-17岁年龄组的试验达到了预先*的主要和次要临床终点，而本次公布的数据提供了其他分析，包括在研究中接受治疗的成年人数据。
基于这些结果，aimmune计划在2018年底之前向美国食品和药物管理局(fda)提交ar101的生物制剂许可申请(bla)，随后向欧洲药品管理局(ema)提交上市授权申请(maa)。在美国，ar101已经获得fda授予的快速通道资格以及突破性疗法认定。
lentiglobin 适应炎症：β-地中海贫血
2019销售预测：0.11亿美元
bluebird bio公布了发表在《new england journal of medicine》上的两项临床研究结果。研究显示，其新型基因疗法lentiglobin可使输血依赖型β地中海贫血(tdt)患者免于或减少*输血。新完成的northstar(hgb-204)和正在进行的hgb-205研究评估了lentiglobin疗法的安全性和有效性。两项1/2期研究的中期结果表明，大部分患者在接受两年或两年以上治疗后无需输血。