罕见病是一类发病率很低的疾病的总称，又被称为孤儿病。根据世界卫生组织的定义，患病人数占总人口的0.065%~0.1%的疾病即可被定义为罕见病。例如，此前在网上大火的“冰桶挑战”，目的即为让更多人了解一种被称为渐冻人的罕见疾病，并为之募捐治疗。
罕见病*的相关药品被称为“孤儿药”，这类药的研发需要制药企业投入较高成本，风险高，因此研发孤儿药的企业并不多，但随着各国相关政策的激烈，近年来孤儿药研究备受关注。业内预计，孤儿药的销售总额在2022年将达2090亿美元，可见其蛋糕之大。笔者根据相关披露报道，整理出2018年以来美国fda获批的几款孤儿药，我国也有部分产品入选。
fasenra
2018年11月27日，英国制药巨头阿斯利康(astrazeneca)近日宣布，美国食品和药物管理局(fda)已授予新型抗炎药fasenra(benralizumab)治疗嗜酸性肉芽肿性多血管炎(egpa)的孤儿药资格。
almb-0166
11月，石药集团发布公告，集团在研产品“人源化间隙连接蛋白43单克隆抗体(almb-0166)”获得美国食品*颁发就治疗急性嵴髓损伤(sci)的孤儿药资格认定。
obi-888
11月21日，中国台湾浩鼎生技(obi pharma)宣布fda授予obi-888治疗胰腺癌孤儿药资格。
cannabidiol
therapeutics是一家专注于研究、开发、商业化新型医药产品和大麻素类药物的生物制药公司。11月，该公司宣布，美国fda已授予大麻二醇(cannabidiol，cbd)预防实体器官移植所致缺血和再灌注损伤的的孤儿药地位。
今年6月底，fda还授予了该公司cbd治疗自身免疫性肝炎(aih)的孤儿药地位。
kte-c19
10月份，日本药企三共制药(daiichi sankyo)近日宣布，日本卫生劳动福利部(mhlw)已授予car-t细胞疗法axicabtagene ciloleucel(前称kte-c19)治疗弥漫性大b细胞淋巴瘤(dlbcl)、原发性纵膈(胸腺)大b细胞淋巴瘤(pmbcl)、别b细胞淋巴瘤(hgbl)、转化滤泡性淋巴瘤(tfl)的孤儿药资格。据悉，上述4种淋巴瘤均为侵袭性的非霍奇金淋巴瘤(nhl)。
lumoxiti
9月13日，由阿斯利康公司研发的静脉注射剂——lumoxiti获得美国食品药品管理局(fda)批准。这款专门针对已经至少接受过两种全身性治疗(其中包括嘌呤核苷类似物疗法)的毛细胞白血病患者。
wve-210201
9月，美国fda授予其wve-210201治疗杜氏肌营养不良症(duchennemuscular dystrophy，dmd)的孤儿药和儿科罕见病资格认定。先前欧盟委员会(ec)已于2018年7月授予wve-210201孤儿药资格认定。
al001
8月，美国fda授予公司人重组单克隆抗体al001治疗所有额颞叶痴呆(frontotemporal dementia，ftd)患者的孤儿药资格认定。
aav-cnga3
8月27日，生物技术公司meiragtx宣布美国fda孤儿产品开发和儿科治疗办公室已授予aav-cnga3罕见儿科疾病地位，用于治疗由cnga3基因突变引起的色盲症(achm)患者。
aslan003
8月20日，以亚洲高发癌症及美国和欧洲的罕见病为药物开发方向的新加坡制药公司aslan pharmaceuticals宣布，美国fda已经给予公司在研药物aslan003用于急性髓性白血病(aml)治疗的孤儿药资格(odd)。
lurbinectedin
美国时间8月6日，制药商pharmamar宣布美国fda授予旗下lurbinectedin (pm1183)孤儿药称号，用于治疗小细胞肺癌(sclc)患者。
selumetinib
8月，英国制药巨头阿斯利康(astrazeneca)宣布，欧洲药品管理局(ema)已授予selumetinib治疗1型神经纤维瘤病(nf1)的孤儿药资格。在美国方面，fda在今年2月也授予了selumetinib治疗nf1的孤儿药资格。
obi-3424
7月，中国台湾浩鼎生技(obi pharma)宣布，该公司积极研发的抗癌新药obi-3424获得美国fda颁发的孤儿药资格，用于治疗肝细胞癌(hcc)。
iw-1701
6月份，ironwood制药公司宣布，美国食品和药物管理局( fda)已授予olinciguat(iw-1701)治疗镰状细胞病(scd)的孤儿药资格。
srk-015
4月，位于波士顿剑桥的scholar rock(学者石)公司研发的srk-015获得美国食*fda的孤儿药资格。公司希望该药物可以用于脊髓性肌萎缩sma患者治疗的临床开发。
bpn14770
4月，临床药物研发公司tetra discovery partners宣布，公司开发的用于治疗脆性x综合征的新疗法bpn14770获得美国fda孤儿药认证。
livantra
4月，martin公司宣布，美国食品和药物管理局(fda)已授予livantra治疗慢加急性肝衰竭(aclf)的孤儿药地位(odd)。
max-40279
3月30日消息，再极医药对外宣布，其临床产品max-40279已正式获得美国食品和药物管理局(fda)颁发的孤儿药资质。该药物主要用于治疗急髓性白血病(aml)。
丁苯酞
3月11日晚间，医药企业石药控股集团公告，公司开发的用于治疗肌萎缩侧索硬化症的药物“消旋-3-正丁基苯酞”(丁苯酞)，获得美国食品*颁发的孤儿药资格认定。
dp303c
2月6日，石药集团发布公告称，其开发的抗体药物dp303c已获得美国食品*(fda)颁发的治疗胃癌、胃食管结合部肿瘤的孤儿药资格认定。
imbruvica
2月1日，fda授予imbruvica(伊布替尼)治疗胃癌(包括胃食管连接腺癌)的孤儿药资格。