回顾2017年，生物制药企业异军突起，市场竞争日益激烈。2018，*可能会更加有选择性。但是，这八家公司可能会继续。 (声明：无持有所述公司股票。不作为投资参考)
1. alnylam制药
借助rna的东风，这家专注rnai开发的药企近向美国食品药品管理局(fda)提交了新药申请(nda)的批准。
patisiran是针对转甲状腺素蛋白(ttr)的研究性rnai治疗新药，用于治疗遗传性淀粉样变性attr(hattr)。 在11月份，这个新药也获得了fda的突破性疗法*。
此外，alnylam和赛诺菲还在合作另一个rnai新药，fitusiran治疗血友病。近，fda同意继续进行血友病候选药物fitusiran的临床试验。9月，因为一个患者死亡，fda中止了所有fitusiran治疗血友病的临床试验。
2017年，纳斯达克上市的alnylam已经上升超240%。
2. 百济神州(beigene)
百济神州近宣布，肿瘤免疫pd-1抗体tislelizumab用于先前未经治疗的晚期肝细胞癌(hcc)患者的一项3期临床试验于2017年12月入组了*患者。
加上此前在国内开展的针对复发/难治性经典霍奇金淋巴瘤和尿路上皮癌的两项关键性2期临床试验以及针对非小细胞肺癌患者的3期临床试验，目前tislelizumab正在四种不同适应症中进行关键性试验评估。
百济神州2016年上市，在2017年，公司上涨超220%。涨幅榜上。
3. avexis公司
开发治疗脊髓性肌萎缩(sma)细胞疗法的avexis公司真正是一匹黑马。脊髓肌萎缩是一种严重的退行性罕见疾病。上月，这家公司将avx-101进入临床一期试验，治疗sma二型患者。
avexis在2017年一路走高，从50左右一路升到106，总涨幅为125%。
4. 巨诺juno疗法
巨诺公司的基因疗法jacr015正在临床二期试验，治疗急性淋巴细胞白血病(all)。
虽然巨诺公司受到临床试验患者死亡影响，进展不顺，jacr015至今也没有获得批准。但是，随着诺华公司的基因疗法获得fda的批准，另一家治疗罕见视力衰退的基因也获得放行，巨诺成为了关注焦点。
公司股价在2017年涨幅146%。
5. editas医学
基因编辑crispr公司editas的在研新药是edit-101，处于临床前开发阶段，用于治疗leber先天性黑蒙。
这个新药在9月获得了欧盟的孤儿药*。editas在过去一年上涨95%。
6. sarepta疗法
罕见病新药开发公司sarepta的大成就，就是上市了治疗杜氏肌营养不良(dmd)的治疗新药，exondys51。
虽然只治疗13%的dmd肌营养不良的患者，但是自从上市以后，这个新药在季度就销售了1630万美元，成功超过了1300万到1500万的预期的上限，可谓开门红。公司预计，全年的销售额将达到9500万美元。
强劲的业绩也推高了公司股价。sarepta公司全年涨109%。
7. 蓝鸟bluebird
蓝鸟的基于bcma的基因疗法，正在处于临床一期阶段治疗骨髓瘤。这家公司在2017年表现强劲，虽然近大幅下滑，但全年的涨幅仍然达到190%。
8. vertex制药
这家专注治疗囊性纤维化(cf)的药企，近宣布进入基因编辑领域。公司在全年股价翻倍，102%。
原标题：2018 这8个生物药企戏多 其中两家去年涨过200% 作者: 毕阳